Guía sobre los ensayos clínicos
Algunos tipos de cáncer infantil se tratan con ensayos clínicos. Este artículo ha sido redactado para los jóvenes pacientes de cáncer y sus padres y esperamos que les ayude a entender mejor los ensayos clínicos, además de resolver algunas de sus dudas. Consulten con su doctor o equipo médico todas las dudas y preguntas específicas sobre el tratamiento o sobre la participación en un ensayo clínico.
¿Qué es un ensayo clínico?
Se trata de un estudio de investigación médica en el que participan personas. Es la etapa final de un largo proceso que da inicio en el laboratorio de investigación. La mayoría de tratamientos estándar que se usan en la actualidad son fruto de ensayos clínicos. Estos procedimientos son esenciales para desarrollar nuevos métodos de prevención, detección y tratamiento del cáncer.
Existen diferentes tipos de ensayos. Por ejemplo, en un ensayo se pueden comparar dos tratamientos. En otros ensayos se usan cuestionarios con diferentes preguntas sobre la calidad de vida. En los ensayos clínicos suele participar pacientes, pero a veces también cuentan con voluntarios.
¿Por qué son importantes?
Cómo todavía no se conocen los mejores métodos para tratar cada cáncer, los ensayos nos ayudan a desarrollar tratamientos novedosos más efectivos. En los ensayos se pueden probar nuevos tratamientos y métodos para controlar los síntomas, además de averiguar nuevas formas de prevenir o diagnosticar el cáncer. Gracias al avance de los ensayos clínicos, los tratamientos del cáncer infantil han podido mejorar en las últimas décadas.
¿Existen diferentes tipos de ensayos?
Sí. Existen tres tipos de ensayos diferentes, conocidos como fases. Cada fase tiene como objetivo averiguar un aspecto diferente del tratamiento o procedimiento.
Fase I
Durante los ensayos, los nuevos medicamentos se administran a las personas por primera vez. En esta fase se pueden descubrir las dosis adecuadas y los posibles efectos secundarios. En estos ensayos participa un número limitado de pacientes con un cáncer sin tratamiento efectivo. Los nuevos medicamentos suelen probarse en adultos antes de administrárselos a los niños.
Fase II
En esta fase se evalúa si el tratamiento es efectivo con la dosis seleccionada durante la fase I. Permite conocer la efectividad del nuevo tratamiento en determinados tipos de cáncer y evaluar los efectos secundarios. Durante esta fase solo participa un número pequeño de pacientes.
Fase III
Los ensayos pretenden confirmar los beneficios del tratamiento nuevo o la nueva estructura de un tratamiento existente (optimización del tratamiento) en comparación con los sistemas actuales. En estos ensayos participa un mayor número de pacientes que reciben cuidados médicos cotidianamente. Suele durar más que las fases I y II. Todos estos ensayos pueden organizarse a la vez en diferentes países.
¿Todo el mundo puede participar en un ensayo?
Los ensayos clínicos tienen como objetivo mejorar los tratamientos de los pacientes de un tipo específico de cáncer. Para participar en cada ensayo existen por lo tanto una serie de requisitos especiales. Los criterios de inclusión o exclusión se definen claramente en el protocolo del ensayo (plan de tratamiento). Es importante que el paciente corresponda exactamente con estos criterios y que tanto él como sus padres den su consentimiento. Por ejemplo, es posible que los criterios de inclusión no permiten las participación de todos los pacientes con el mismo tipo de cáncer. Solo un pequeño número de pacientes podrán participar, dependiendo de su edad o de la fase de la enfermedad.
¿Cuanta información dispondremos sobre el ensayo y sus consecuencias?
El médico o la enfermera responsable les explicará todos los detalles necesarios y les proporcionará folletos informativos. También tendrán la oportunidad de plantear sus dudas sobre el ensayo. Los folletos explicativos incluyen detalles sobre el tratamiento y los posibles efectos secundarios, además de explicar el destino de los datos recabados durante el ensayo.
¿Todos los participantes reciben el mismo tratamiento?
No es obligatorio. Algunos ensayos son aleatorizados. En este tipo de ensayos los pacientes reciben diferentes tratamientos de forma aleatoria (brazos del estudio). Los ensayos aleatorizados permiten descubrir si un nuevo tratamiento es más efectivo o más seguro que el actual. La asignación del tratamiento suele hacerse por ordenador y cada brazo del ensayo recibe un tratamiento diferente. Con este método, ni los padres, ni el paciente ni los médicos pueden decidir el tratamiento que finalmente se asigna. Además, de esta forma nos aseguramos de que los resultados son objetivos. Cada brazo del estudio cuenta con el mismo número de pacientes. Al final del ensayo, se comparan los resultados. A veces los ensayos están formados por más de un proceso de aleatorización. Un ensayo clínico puede cerrarse antes de su finalización si uno de los brazos responde mejor al tratamiento que los otros. El médico les explicará en detalle cómo funciona la aleatorización y cómo se organiza en el ensayo en el que participan.
¿Qué pasa si decidimos participar en el ensayo?
Una vez que hayan leído todos los materiales de información y hayan podido plantear todas su dudas, dispondrán de un plazo para decidir si quieren seguir adelante con el proceso. Este plazo dependerá del ensayo, pero deberán disponer de al menos unas horas. Para participar en el ensayo, deberán firmar un formulario de consentimiento para confirmar que entienden en qué consiste el ensayo y que están de acuerdo con su participación. Dependiendo de su edad, el propio paciente o sus padres pueden firmar el documento.
¿Cómo podemos asegurarnos de que el tratamiento es seguro?
La seguridad de los pacientes de un ensayo clínico es extremadamente importante. Todos los protocolos de los ensayos se revisan y son aprobados por comités de regulación y ética. Recibirán todos los detalles y explicaciones suficientes sobre los riesgos y beneficios del proceso. Una vez que empieza el ensayo se realizan revisiones periódicas. Si surgen dudas sobre la seguridad o la efectividad del tratamiento, el ensayo clínico se parará y el paciente seguirá recibiendo el mejor tratamiento seguro disponible.
¿Qué pasa si nos prestamos a participar y finalmente cambiamos de opinión?
Los padres y los pacientes pueden cambiar de parecer en cualquier momento. No tienen que justificar su decisión. El médico debe respetar su decisión y ustedes o su hijo recibirán el mejor tratamiento efectivo disponible.
¿Qué sucede si decidimos no participar en el ensayo?
El médico respetará su decisión y ustedes o su hijo seguirán recibiendo el mejor tratamiento probado disponible. Incluso si deciden participar en el ensayo, podrán cambiar de opinión en cualquier fase y ustedes o su hijo seguirán recibiendo el mejor tratamiento posible.
¿Cuánto duran los ensayos?
Depende del tipo de ensayo y el número de participantes necesarios para llegar a una conclusión. Las fases I y II suelen durar años. La fase III puede ser incluso más larga. Una vez acabadas estas fases suele existir una larga fase de seguimiento. La duración del tratamiento individual de cada paciente en el ensayo es diferente. Les comunicarán todos los detalles cuando les presenten el protocolo del ensayo.
¿Quién está a cargo de la organización de los ensayos?
Los ensayos clínicos para el cáncer infantil suelen organizarse en universidades y hospitales que disponen de departamentos especializados en ensayos. Actualmente suelen contar con la participación de grupos internacionales. Los folletos informativos contienen más detalles sobre la identidad de todos los responsables. En ocasiones una empresa farmacéutica puede organizar un ensayo.
¿Dónde tiene lugar el ensayo?
Los tratamientos se efectúan en los hospitales con médicos especialistas en cáncer infantil. En la mayoría de ensayos suele ser el mismo hospital en el que el paciente recibe su tratamiento habitual. En ocasiones su médico podrá citarles en otro hospital especialista en el que se organice el ensayo. Muchos ensayos para el cáncer infantil cuentan con colaboración internacional y por lo tanto, numerosos pacientes de diferentes países participan en el procedimiento.
¿Qué tipo de información se recoge?
La información o datos extraídos de los pacientes participantes incluyen detalles sobre el diagnóstico, el tratamiento prescrito, los resultados de las pruebas (resonancias o análisis de sangre), además de problemas relacionados con los efectos secundarios. También es probable que se recabe información sobre el seguimiento continuo y la calidad de vida del paciente.
¿Qué sucede con todos estos datos?
La información de los pacientes que participan en el ensayo se recopila en el centro de tratamiento y se envía a las unidades responsables de coordinación del proceso. La información se registra en papel o en un soporte electrónico. Los datos se almacenan en una base de datos protegida, que posteriormente los expertos en estadística analizan para extraer información sobre los resultados parciales del ensayo.
¿Cómo se protege la confidencialidad del paciente?
Toda la información sobre el paciente está protegida por la normativa jurídica nacional o europea en materia de protección de datos. Todo el personal que accede a esta información está obligado por la legislación a proteger la seguridad de dichos datos. Estos procesos están firmemente regulados y existen instrucciones claras en relación con la divulgación de los datos. Normalmente solo se usan las iniciales del paciente o un código personal.
¿Cuánto tiempo se almacenan los datos recabados?
Es probable que muchos años después de la finalización del ensayo sea necesario revisar la información, de forma que los datos pueden almacenarse de forma indefinida en papel o en un soporte electrónico.
¿Quién está a cargo del control de un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos son controlados de cerca por diferentes responsables y organizaciones. Cada ensayo cuenta con un investigador jefe, una unidad de control del ensayo a cargo de la organización, además de todo el personal que forma parte del departamento de ensayos clínicos. También es posible crear un comité de control de datos independiente para evaluar el desarrollo del proceso. A nivel nacional existe un comité de ética y un órgano legislativo nacional independiente. Si surgen dudas sobre el proceso o los resultados parciales, el ensayo se puede parar antes de su finalización.
¿Cuándo se publican los resultados?
Algunos ensayos duran mucho tiempo. No es posible efectuar un análisis final de los resultados hasta que haya pasado un tiempo desde la finalización del tratamiento y se haya realizado un seguimiento durante un cierto plazo. Cuando estos procesos finalizan, se publican los resultados. Por lo tanto, es posible que los resultados no se publiquen hasta que no hayan pasado unos años tras finalizar el tratamiento.
¿Dónde podemos consultar los resultados?
Los resultados del tratamiento se publican en las revistas médicas y científicas. Son artículos destinados a los médicos, que incluyen terminología complicada. En estas publicaciones no se revela la identidad de los pacientes. Los resultados completos del estudio no se suelen comunicar a los pacientes, que pueden consultar un resumen una vez que la publicación definitiva esté disponible.
Editors: Childhood Cancer International (CCI, formerly ICCCPO), SIOPE (SIOP Europe) and ENCCA (European Network of Cancer Research in Children and Adolescents)
Idea + Concept: Adapted and translated from the CCLG publication ‘A Guide to Clinical Trials – For young people with cancer and their parents’, with permission Children’s Cancer and Leukemia Group (CCLG, www.cclg.org.uk).
Edited by: Sabine Karner, Anita Kienesberger.
Collaboration: Frédéric Arnold, Luisa Basset, Gerlind Bode, Karen Doyle, Pam Kearns, Ruth Ladenstein, Ginny MacIntyre, Kathy Pritchard-Jones, Neil Ranasinghe, Martin Schrappe.
Graphic + Design: Monika Vali
Editing: Gerlind Bode ©2014 /1st edition.
This publication has received funding from the European Union’s Seventh Framework Programme for research, technological development and demonstration under the project ENCCA, grant agreement no HEALTH-F2-2011-261474.
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