Guide sur les essais cliniques
De nombreux enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de cancer sont traités dans le cadre d’essais cliniques. Nous espérons que cet article destiné aux jeunes souffrant d’un cancer et à leurs parents vous aidera à mieux comprendre ce que sont les essais cliniques et répondra à certaines des nombreuses questions que vous devez vous poser. Faites toujours part à votre médecin ou aux autres membres de l’équipe médicale de vos questions et autres requêtes concernant le traitement ou la participation à un essai.
Qu’est-ce qu’un essai clinique ?
Un essai clinique est une étude médicale impliquant différentes personnes. Il s’agit de la dernière étape d’un long processus qui débute par des recherches en laboratoire. La plupart des traitements standard utilisés aujourd’hui découlent des résultats de précédents essais cliniques. Les essais cliniques sont essentiels au développement de nouvelles méthodes de prévention, détection et traitement du cancer.
Il en existe différents types. Par exemple, un essai peut servir à comparer deux traitements ou reposer sur des questionnaires sur la qualité de vie. Les essais cliniques impliquent généralement des patients, mais parfois aussi des volontaires sains.
En quoi les essais cliniques sont-ils importants ?
On n’a pas encore découvert le meilleur traitement pour chaque type de cancer. Les essais cliniques contribuent donc à trouver des solutions plus efficaces pour ces différents cancers. Ils permettent notamment de tester de nouveaux traitements et méthodes de contrôle des symptômes, ou encore d’étudier de nouveaux moyens de prévention et de diagnostic. C’est en grande partie grâce aux essais cliniques que la recherche a fait tant de progrès dans le traitement des cancers de l’enfant au cours des dernières décennies.
Existe-t-il différents types d’essais cliniques ?
Oui. Il existe trois types d’essais cliniques, que l’on appelle « phases ». Chaque phase vise à découvrir quelque chose de plus sur le nouveau traitement ou la nouvelle intervention étudiés.
La phase I
Ces essais permettent de tester de nouveaux traitements pour la première fois sur les patients. Ils contribuent à déterminer les meilleures doses pour ces nouveaux médicaments et à observer leurs effets secondaires éventuels. Ils sont proposés à un petit nombre de personnes atteintes d’un cancer pour lequel on ne dispose pas de traitement efficace. Généralement, un nouveau médicament est testé chez l’adulte avant d’être proposé aux enfants.
La phase II
Les essais cliniques de phase II visent à évaluer l’efficacité d’un traitement à la (les) dose(s) définie(s) au cours de la phase I. L’objectif est de déterminer si le nouveau traitement fonctionne bien sur certains types de cancer et de mesurer les éventuels effets secondaires indésirables. Encore une fois, ces essais impliquent un nombre relativement faible de patients.
La phase III
Les essais de phase III visent à confirmer le bénéfice d’un nouveau traitement ou du nouveau protocole d’un traitement existant (on parle « d’optimisation du traitement ») par rapport au niveau de soin actuel. Ces essais impliquent un bien plus grand nombre de personnes dans le cadre de soins cliniques quotidiens et durent généralement bien plus longtemps que les essais de phases I et II. Ces différents types d’essais peuvent être menés dans différents pays en même temps.
N’importe qui peut-il participer à un essai ?
Les essais cliniques visent à améliorer les traitements disponibles pour les patients souffrant d’un type spécifique de cancer. Par conséquent, ils s’accompagnent toujours de directives bien précises quant à l'éligibilité de ces derniers. Les critères d’inclusion et d’exclusion (les règles pour être inclus) sont clairement définis dans le protocole (plan de traitement). Il est important que chaque patient satisfasse pleinement ces critères, et qu’il/elle ou ses parents acceptent de participer à l’essai. Par exemple, il est possible que les critères d’inclusion ne permettent pas à tous les patients atteints d’un type de cancer spécifique de participer à l’essai, mais que seul un petit groupe d’entre eux le puisse, notamment selon l’âge ou le stade de la maladie.
De quelles informations disposerons-nous sur l’essai et que cela signifie-t-il d’y participer ?
Le médecin ou l’infirmier/-ère de recherche clinique vous donnera tous les renseignements nécessaires sur l’essai, ainsi que toutes les fiches d’informations détaillées destinées aux parents et aux patients. Par ailleurs, vous aurez l’occasion de discuter avec eux à propos de l’essai. Les fiches d’informations apportent des précisions sur le traitement et ses effets secondaires éventuels et expliquent ce qu’il advient des données collectées au cours de l’essai.
Tous les participants à un même essai reçoivent-ils le même traitement ?
Pas nécessairement. Certains essais sont appelés « essais aléatoires ». Dans ce cadre, on répartit de manière aléatoire différents traitements parmi les patients. Ces différents groupes de patients sont alors appelés « bras de traitement ». En menant ce type d’essai, les médecins peuvent découvrir si le nouveau traitement à l’étude est plus efficace ou plus sûr que le traitement standard actuel. La répartition des traitements est généralement effectuée par ordinateur : chaque bras reçoit un traitement différent. Cette méthode implique que ni les parents/patients, ni le médecin ne peuvent avoir une influence sur le bras de traitement dont les patients vont faire partie. Elle permet également d’obtenir des résultats non biaisés. Le nombre de patients est identique dans chaque bras de traitement. On compare les résultats à la fin de l’essai. Il arrive qu’un essai implique plusieurs aléatoires. Un essai aléatoire est interrompu avant la fin si l’un des bras présente de bien meilleurs résultats. Votre médecin vous expliquera plus en détail comment les essais aléatoires fonctionnent et ce qu'un essai en particulier signifie.
Que se passe-t-il si l’on décide de participer ?
Une fois que vous avez pris connaissance des fiches d’informations et eu la possibilité de poser vos questions, on vous donnera du temps pour réfléchir à votre participation. Cette période de temps varie selon l’essai mené, mais elle dure généralement au moins quelques heures. Afin de participer, il vous faudra signer un formulaire de consentement pour confirmer que vous comprenez bien en quoi consiste l'essai et que vous acceptez d’y participer. Ce formulaire doit être signé, soit par les parents, soit par les patients (selon leur âge).
Comment être certain que le traitement est sûr ?
La sécurité des patients est primordiale dans le cadre des essais cliniques. Tous les protocoles d’essais doivent être étudiés et approuvés par les comités d’éthique et de réglementation. Tous les risques et bénéfices éventuels de la participation à l’essai vous seront exposés. Puis, une fois que l’essai aura débuté, on procèdera à un suivi permanent. En cas de doute quant à la sécurité ou au fonctionnement correct du traitement, l’essai pourra être interrompu. Le patient recevra alors le meilleur traitement standard disponible.
Que se passe-t-il si nous acceptons de participer, puis que nous changeons d’avis ?
Les patients et les parents peuvent changer d’avis à tout moment. Vous n’avez d’ailleurs pas à vous justifier si vous ne souhaitez plus participer. Votre médecin respectera votre décision et vous (ou votre enfant) recevrez alors le traitement le plus connu et le plus efficace actuellement.
Que se passe-t-il si nous ne souhaitons pas y participer ?
Le médecin qui s’occupe de vous ou de votre enfant respectera votre choix et vous/votre enfant recevrez le traitement le plus connu et le plus efficace actuellement. Même si vous avez accepté de participer à un essai, vous pouvez vous en retirer à tout moment. Vous/votre enfant recevra alors le meilleur traitement possible.
Combien de temps durent ces essais ?
Cela dépend du type d’essai et du nombre de patients nécessaires pour répondre à la question posée par les chercheurs. Les essais de phases I et II durent généralement plusieurs années. Les essais de phase III peuvent durer quelques années, parfois très longtemps. Vient alors une longue période de suivi. La période de temps durant laquelle les patients restent sous traitement dans le cadre d’un essai varie, mais on vous expliquera tout cela clairement dans le protocole d’essai.
Où le traitement de l’essai a-t-il lieu ?
Le traitement de l’essai a lieu dans un hôpital avec des médecins spécialistes en matière de cancers chez l’enfant et les individus jeunes en général. Pour la plupart des essais cliniques, il s’agit de l’hôpital où les patients sont traités par le traitement standard le plus connu. Néanmoins, pour certains essais, votre médecin pourra vous orienter vers un autre hôpital spécialisé où l’essai est mené. De nombreux essais sur les cancers de l’enfant se déroulent dans le cadre d’une collaboration à l’échelle mondiale. Dans ce cas, des patients de plusieurs pays participent au même essai.
Quelle sorte d’informations collecte-t-on ?
Les informations (ou données) collectées sur les patients participant à un essai portent notamment sur le diagnostic, le traitement reçu, les résultats à des tests spécifiques (scanners, analyses sanguines...) et les problèmes liés aux éventuels effets secondaires. Il peut également s’agir d’informations sur le suivi à long terme et la qualité de vie.
Que deviennent ces données ?
Les données sur les patients qui participent à un essai clinique sont collectées dans un centre de traitement, puis envoyées à l’unité chargée de coordonner l’essai. Ensuite, elles sont soit consignées sur papier, soit envoyées par voie électronique. Elles sont stockées dans une base de données sécurisée, puis analysées par des statisticiens afin de fournir des informations sur les résultats intermédiaires de l’essai.
Comment la confidentialité est-elle garantie ?
Toutes les données sur les patients participant à des essais sont protégées par la réglementation nationale ou européenne relative à la protection des données. Cela signifie que l’ensemble du personnel y ayant accès est juridiquement tenu de garantir leur sécurité. Cet aspect fait l’objet d'une législation très stricte, et il existe des directives très claires sur la divulgation de ces informations. Généralement, seuls les initiales des patients ou leur code patient sont utilisés.
Combien de temps les données relatives à un essai sont-elles conservées ?
Dans la mesure où il peut s’avérer nécessaire de consulter de nouveau ces données plusieurs années après la fin de l’essai, elles peuvent être conservées indéfiniment, soit sur papier, soit sur support électronique.
Qui contrôle le déroulement des essais cliniques ?
Les essais cliniques sont contrôlés de manière très rigoureuse par un certain nombre d’individus et d’organisations : par exemple, l’investigateur en chef, le groupe responsable de la gestion de l’essai, qui l’a d’abord mis au point, ou le personnel compétent au sein de l’unité où a lieu l’essai. Il est également possible qu’un comité de surveillance des données indépendant soit établi afin de le superviser. À l’échelle nationale, on compte généralement un comité d’éthique et l’organisme de réglementation indépendant du pays. S’il y a un problème ou un doute quant au déroulement de l’essai ou à ses résultats intermédiaires, il peut être interrompu prématurément.
Quand les résultats de l’essai sont-ils disponibles ?
Certains essais se déroulent sur une longue période de temps. De plus, on ne peut procéder à l’analyse finale des résultats que quelque temps après la fin du traitement du dernier patient, et quand celui-ci a déjà fait l’objet d’un suivi, également depuis un certain temps. Ce n’est qu’à ce moment-là que les résultats peuvent être publiés. Ainsi, il faut parfois attendre quelques années après la fin du traitement du dernier patient.
Comment être informé des résultats ?
Les résultats de l’essai sont publiés dans des revues médicales et scientifiques destinées à des médecins. Elles contiennent donc souvent des termes très spécialisés et difficiles à comprendre. Aucun patient n’y est identifié par son nom ou autre. On n’envoie généralement pas les résultats à chaque patient, mais vous devriez avoir accès à une synthèse une fois la publication finale sous presse.
Editors: Childhood Cancer International (CCI, formerly ICCCPO), SIOPE (SIOP Europe) and ENCCA (European Network of Cancer Research in Children and Adolescents)
Idea + Concept: Adapted and translated from the CCLG publication ‘A Guide to Clinical Trials – For young people with cancer and their parents’, with permission Children’s Cancer and Leukemia Group (CCLG, www.cclg.org.uk).
Edited by: Sabine Karner, Anita Kienesberger.
Collaboration: Frédéric Arnold, Luisa Basset, Gerlind Bode, Karen Doyle, Pam Kearns, Ruth Ladenstein, Ginny MacIntyre, Kathy Pritchard-Jones, Neil Ranasinghe, Martin Schrappe.
Graphic + Design: Monika Vali
Editing: Gerlind Bode ©2014 /1st edition.
This publication has received funding from the European Union’s Seventh Framework Programme for research, technological development and demonstration under the project ENCCA, grant agreement no HEALTH-F2-2011-261474.
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